Vzácné choroby? Farmaceutické firmy nemají zájem na vývoji léků

Podle evropské definice se o vzácné chorobě mluví při výskytu u méně než 5 osob na 10 000 obyvatel. „Většina chorob má genetický podklad a je jich dohromady 6000 až 8000,“ říká onkoložka Kateřina Kubáčková z FN Motol. EU předpokládá asi 30 milionů pacientů, v ČR jich je kolem milionu.

„To je opravdu hodně,“ myslí si genetik Milan Macek z FN Motol. Bohužel další prognózy bývají špatné. Jejich další prognóza bývá bohužel poměrně špatná. „Ať děláme, co děláme. Většinou dokážeme jen zpomalovat průběh nemoci.“ Navíc je léčení velmi zdlouhavý, náročný proces. A poměrně drahý.

Na vzácné choroby vzácné léky

Vzhledem k malému množství nemocných je problém s vývojem léků. Farmaceutický průmysl je dnes postavený hlavně na nadnárodních společnostech, které z logiky věci nemají zájem o vývoj léků určených pro malou skupinu pacientů. Předpokládají totiž nízký návrat vložených investic.

„Evropská léková regulace ale naštěstí otevřela stavidla pro vývoj nových léků. EU totiž rozhodla o 10leté exkluzivitě na trhu pro firmu, která vyvine lék na vzácnou nemoc,“ říká onkoložka Kubáčková. Rozhodnutí je staré asi 10 let a dnes je přes 100 nových (už i registrovaných) léků na různé vzácné choroby.

Základem je diagnostika

Nejdůležitější je odhalení choroby co nejdříve. Je třeba stále zvyšovat povědomí o těchto nemocech hlavně mezi lékaři prvního kontaktu (pediatři, praktici). Existuje i národní koordinační centrum vzácných chorob, kam lékař může poslat dotaz. „Do 24 hodin odpovíme. Loni jsme tak pomohli se 40 pacienty.“

Jakou roli mají pacientské organizace? Co byste měli o těchto chorobách vědět i vy? Poslechněte si v Archivu pořadů.